Первые пациенты получили клеточную терапию болезни Паркинсона

Автор оригинала: Paul Knoepfler
  • Перевод


У пациентов с болезнью Паркинсона развивается неврологическая дисфункция, поскольку они теряют особые клетки мозга, называемые дофаминергическими нейронами. Разные способы лечения этой болезни изучались десятилетиями, но ничего не было особенно успешным в замедлении её развития. В результате возникла большая потребность в новом способе борьбы с болезнью Паркинсона, в том числе через стволовые клетки.
Одним из наиболее интересных приёмов было бы использование индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) или эмбриональных стволовых клеток (ESC) в целях выращивания нейронов или их предшественниц, которые затем трансплантировались бы в мозг пациентов. Решения на основе iPSC потенциально могут быть аутологичными – взятыми у пациента и не требующими иммуносупрессии, а решения ESC, скорее всего, потребуют иммуносупрессии, но могут иметь иные преимущества.



Завораживающее изображение мозга приматов, пролеченных клетками предшественницами, полученными из iPSC. Заметно повышенние активности, связанной с дофаминовыми рецепторами. Публикация в Nature в 2017 группы, возглавляемой Пармаром и Такахаси

Ряд групп занимаются «стволовыми клетками в качестве основы лечения Паркинсона», и группа Дзюна Такахаси в Японии первыми начали испытание всего несколько недель назад на их первом участнике.

Это исторический момент с большими надеждами и большим риском. Надежды и риск часто идут рука об руку в клинических испытаниях. Как и в иных испытаниях, у этого есть шансы не сработать, но я полагаю, что у него хорошие шансы на успех, основываясь на предварительной информации и научной логике.

Хотя испытание было официально запущено ещё в июле, мы теперь знаем, что первому пациенту провели терапию в октябре. Из публикации Сираноски:
«В октябре нейрохирург Такаюки Кикучи в Киотской университетской больнице имплантировал 2,4 миллиона клеток предшественниц дофаминэргических нейронов в мозг пациента в возрасте 50 лет. В трехчасовой процедуре группа Кикучи ввела клетки в 12 участков, которые были центрами дофаминовой активности. Было показано, что клетки предшественницы дофаминэргических нейронов улучшают симптомы болезни Паркинсона у обезьян
В испытании используют аллогенные донорские клетки.

Другие команды включают в себя Джоан Лоринг в Scripps, фокусирующуюся на аутологичных методах, основанных на iPSC, Лоренца Штедера, фокусирующегося на использовании методов, основанных на ESC, Роджер Баркер из Кембриджа и Малин Пармар в Лундском Университете. Международная совместная группа называется GForce-PD.
  • +18
  • 7,6k
  • 5
Поддержать автора
Поделиться публикацией

Комментарии 5

    +4
    Описываемое исследование только запущено, так что посмотрим. Будет хорошо, если сработает.

    Исследование на обезьянах, на которое они ссылаются, прочел. Что могу сказать: МФТП-модель — вещь стандартная для изучения БП, но она воспроизводит патогенез, а не этиологию. 10 обезьян (3 контроля, 7 опытов и одна здохла (не от БП) и ее исключили) — я все понимаю, приматы удовольствие дорогое, но этого мало для серьезной статистики.
    Заявляется об отсутствии онкогенности, да, у животных опухолей не было, но наблюдали их всего 11. Отсутствие онкогенности по маркерам смотрели только на культуре прогениторных клеток (линии от доноров).
    Удивительно, что люди, два года провозившись со сложной моделью, сделали древнее говно динозавра (окраску гематоксилин-эозином) и плотность тирозингидроксилазно-положительной иннервации по снимкам с обычного флуоресцентного микроскопа. Просто в фотошопе посчитали плотность специфической флуоресценции, относительно фона, даже не пробовали посмотреть на конфокале! Не поверю, что конфокала нет у людей, заморочившихся с МРТ и особенно с ПЭТ!
    Также, не увидел простой биохимии. Можно было посмотреть уровень того же дофамина в ткани, хотя бы не в трансплантатах, а просто в нигростриатной системе для валидации модели.
    В общем, статья на приматах на высоком методическом уровне, но вялая по обсуждению и выводам. Если будет хорошая выборка в описанном в посте исследовании и никто не свалится с болезнью, уносящей одного за другим разных известных личностей, это будет гораздо более важный результат.
    Но все равно очень важна ранняя диагностика. Болезнь Паркинсона протекает скрытно лет с 40, пока подавляющее большинство дофаминергических нейронов нигростриатной системы не погибнет. А тогда и лечить становится нечего. Предлагаемое в исследовании лечение очень перспективное, но и очень дорогое. ПЭТ и «персональная прививка» СК будут стоить космических денег.
      0
      В Японии её планируют включить в национальную медицинскую страховку.
      0
      Внезапно клеточные терапии в лечении болезни Паркинсона разрабатываются и в Беларуси!
        +2
        Я сильно подозреваю имя первого потенциального пациента. После успешного прохождения клинических испытаний, разумеется.
          +1
          На третью букву алфавита начинается? А, Беларусь, значит на первую)

      Только полноправные пользователи могут оставлять комментарии. Войдите, пожалуйста.

      Самое читаемое