Группа биологов-энтузиастов объявила о работе над копией дорогостоящего генного препарата. Речь идёт о лекарстве Glybera, цена которого в 2015 году, когда препарат вышел в продажу, составляла $1 миллион за сеанс лечения.
Теперь биологи-любители заявляют, что они разработали прототип более простой и дешёвой версии Glybera и планируют обратиться в университеты и частные компании, чтобы протестировать препарат на животных.
Glybera представляет собой первое одобренное экспертами Европы и США лекарство от редкого генетического заболевания — дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ). Из-за генетического дефекта организм больного не в состоянии сам вырабатывать ЛПЛ, которая необходима для метаболизма жиров. Из-за этого больной страдает постоянными приступами панкреатита. Glybera заставляет клетки организма вырабатывать ЛПЛ, занося в них нужный ген с помощью вируса. Однако из-за крайне высокой стоимости препарат оказался экономически неэффективен и уже в 2017 году был снят с производства.
Прототип препарата, созданный учёными-энтузиастами, работает проще, чем Glybera. Биологи изучили ген, который необходимо исправить, и заказали в одной из компаний синтез цепочки ДНК с нужной последовательностью генов. Затем они преобразовали ДНК в кольцевую конструкцию, которая при добавлении в клетку начинает производить ЛПЛ. Стоимость разработанного препарата, как сообщает один из его создателей Габриэль Лицина, биохакер из Индианы, составляет менее $7 тысяч.
Помимо проведения тестов, биологам также придётся преодолеть юридические барьеры. Как пишет MIT Review, копирование и продажа препарата могут нарушать интеллектуальную собственность UniQure, создателя Glybera. Том Малоун, представитель UniQure, заявил в комментарии MIT Review, что компания не была проинформирована о попытке разработки копии препарата.
«Эта [версия Glybera], скорее всего, столкнется со значительными регулятивными и коммерческими препятствиями», — говорит Мэлоун.
Кроме того, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США заявило, что незаконно продавать материалы для генной терапии, сделанные кустарным способом.
Несмотря ни на что, команда исследователей предпринимает все возможные меры, чтобы показать, что к их генетическому изобретению, которое они называют Slybera, следует относиться серьезно. В настоящее время они утверждают, что препарат не готов для пациентов и нуждается в дальнейшем развитии.
Кстати, это не первый случай, когда данная группа исследователей пытается работать с генетикой. Один из её участников пытался (безуспешно) изменить ДНК собак, а Габриэль Лицина с коллегой были связаны с компанией-стартапом Ascendance Biomedical, генеральный директор которой Аарон Трейвик ввел себе непроверенную вакцину против герпеса в 2018 году, вызвав волну критики.
