Comments 21
А отредактированные гены передадутся по наследству или ретровирус будет заниматься доставкой только в нужные клетки?
Если нет то, начавшие нормально жить пациенты будут производить потребителей для этой терапии.
Если нет то, начавшие нормально жить пациенты будут производить потребителей для этой терапии.
Если будет проверенное и эффективное лечение — то почему нет?
Риск как раз в том, чтобы не расплодить потребителей этого лекарства.
Может быть люди и станут полноценно и беззаботно жить, но при этом все общество постепенно «подсядет» на лекарство.
Риск как раз в том, чтобы не расплодить потребителей этого лекарства.
Может быть люди и станут полноценно и беззаботно жить, но при этом все общество постепенно «подсядет» на лекарство.
При массовости данного явление стоимость лечения будет мала. Это просто станет очередной прививкой.
>>Всего в Европе регистрируется порядка 14 случаев рождения детей с таким заболеванием в год
Очень массовым в ближайшее время данное явление не будет. А в целом следующий очевидный шаг — лечить наследственные заболевания корректировкй генома, не дожидаясь естественного отбора, который и так уже толком не работает.
Очень массовым в ближайшее время данное явление не будет. А в целом следующий очевидный шаг — лечить наследственные заболевания корректировкй генома, не дожидаясь естественного отбора, который и так уже толком не работает.
Согласен. Я просто отвечал предыдущему комментатору, что будет при массовости, но мне тоже кажется, что не станет. А вот перспектива лечить заболевания прекрасная. Человечество сейчас вплотную подошло к деградационному барьеру, когда выживают все и дают потом потомство. Гены становятся всё хуже и с этим рано или поздно придется что-то делать. Лучше если этот вопрос решит наука, а не политики путем запретов медицины (мед помощи инвалидам и т.п.).
Сейчас вполне можно проконтролировать наличие/отсутствие конкретного «неправильного» гена у зародыша.
Особенно при ЭКО.
Особенно при ЭКО.
> отредактированные гены передадутся по наследству
Нет. «Вылеченные» стволовые клетки костного мозга не могут передать гены половым клеткам.
Нет. «Вылеченные» стволовые клетки костного мозга не могут передать гены половым клеткам.
Интересно, какой они механизм используют? У самого «надежного» на данный момент CISPR «вероятность срабатывания» для человеческих генов всего 7,6% для одной «буквы» ДНК. Причем, это только в недавно доработанной версии. Или они целый участок там заменяют?
http://www.engadget.com/2016/04/21/crispr-single-dna-letter-editing/
http://www.engadget.com/2016/04/21/crispr-single-dna-letter-editing/
У меня нет профильного образования, но: а) процедуру можно повторять б) если секвенирование генома будет дешёвым, можно вполне надёжно узнать окружающий конкретную букву участок, с которым метод будет работать эффективнее. Если это работает как старый-добрый бинарный патч в ИТ, то более длинные участки ещё и безопаснее.
CRISPR про редактирование, а они же ничего не редактируют, а доставляют вектор с нужной копией гена во взятый материал из костного мозга. Затем этот материал пересаживается обратно пациенту.
Насколько я понимаю (я интересовался темой, но без медицинского образования с наскоку понятно не все), генная терапия с помощью вирусов заключается именно во встраивании вирусами нужного фрагмента ДНК в ДНК клетки. Подготовленный вирусный препарат обычно просто вводится внутривенно, после чего вирусы проникают в клетки и встраивают запрограммированный фрагмент в ДНК клетки. Ретровирусы встраивают его куда попало, другой популярный вариант — аденоассоциированные вирусы — по определенным ключам в заранее заданное место.
Насколько я понял из статьи — причина болезни в невыработке какого-то фермента.
Т.е. даже если только некий процент клеток начнёт его вырабатывать — уже хорошо.
Т.е. даже если только некий процент клеток начнёт его вырабатывать — уже хорошо.
С вирусной терапией есть такая проблема, что вирусы мутируют, и так как искусственные вирусы основаны на естественных — то есть ненулевая вероятность случайного возникновения новой страшной болезни.
Будет как в «Миссии Серенити», или как в «Я, легенда» или как во многих других подобных фильмах.
Правда, я вот недавно читал про ВИЧ, так вот у него есть гены, которые не нужны для трансформации клетки, но нужны для размножения вируса. Если их удалить — то новый вирус не сможет размножаться. И вероятность того, что недостающие гены образуются самопроизвольно, чрезвычайно мала. Если подобным же преобразованиям подвергаются другие искусственные вирусы — тогда, наверно, не очень опасно.
Будет как в «Миссии Серенити», или как в «Я, легенда» или как во многих других подобных фильмах.
Правда, я вот недавно читал про ВИЧ, так вот у него есть гены, которые не нужны для трансформации клетки, но нужны для размножения вируса. Если их удалить — то новый вирус не сможет размножаться. И вероятность того, что недостающие гены образуются самопроизвольно, чрезвычайно мала. Если подобным же преобразованиям подвергаются другие искусственные вирусы — тогда, наверно, не очень опасно.
Почему никто не обратил внимание на то, сто лечение — собственность Glaxo? Так что стоить будет столько, сколько требуется на новый самолет CEO Glaxo…
Это уже не 1е официально одобренное лекарство на базе генной терапии в Европе.
Первое было почти 3 года назад: Glybera — первый геннотерапевтический препарат, одобренный Европейским агентством лекарственных средств для применения на территории Евросоюза.
Оригинал до пересказа журналистов
А это ИМНИМ уже 3м по счету будет.
Еще есть такая болезнь, которой заражены 100% населения, просто симптомы не видны, инкубационный период до старости. Хорошо бы от этой болезни лекарство, бесконечные теломеры у делящихся клеток, соответственно бесконечное количество делений и т.п.
Sign up to leave a comment.
Новая эра в медицине: первый коммерческий метод лечения смертельной болезни через модификацию генов