Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило новую генную терапию. Один сеанс «Зинтегло» компании Bluebird Bio стоит $2,8 млн, и на сегодня это самый дорогой препарат в мире.
Генная терапия «Зинтегло» предназначена для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, которое вызывает нехватку кислорода в организме и приводит к проблемам с печенью и сердцем. Пациенты с бета-талассемией нуждаются в пожизненном переливании крови каждые несколько недель.
«Зинтегло» представляет собой средство однократного приёма. Медики берут у пациента стволовые клетки костного мозга и генетически модифицируют их, добавляя рабочие копии гена, которые могут производить функциональные эритроциты. Затем модифицированные стволовые клетки вводятся пациенту. Ожидается, что эффект терапии сохранится на всю жизнь.
Клинические испытания показали, что 89% пациентов (32 из 36) после лечения перестали нуждаться в переливании крови. Тем не менее, терапия не лишена риска: хотя испытания «Зинтегло» не показали серьёзных побочных эффектов, другие подобные виды генной терапии могут вызвать рак крови. Поэтому пациентам, прошедшим через новое лечение, рекомендуют проходить обследование ежегодно хотя бы в течение первых 15 лет после терапии, а лучше до конца жизни.
Несмотря на очень высокую стоимость «Зинтегло», она обойдётся пациентам дешевле, чем пожизненное переливание крови, стоимость которого в среднем достигает $6,4 млн, сообщает глава Bluebird Bio Том Клима.
«Зинтегло» на почти $800 000 дороже «Золгенсмы», препарата для лечения спинальной мышечной атрофии, предыдущего рекордсмена по стоимости. Ценник «Золгенсмы» в $2 млн был предметом споров со страховыми компаниями последние несколько лет. Его производитель, компания Novartis, даже пытался разбить его стоимость на три-четыре платежа для страховщиков. Bluebird Bio пока не предоставляет возможности рассрочки, но заявляет, что возместит страховщикам до 80% стоимости лечения, если «Зинтегло» потерпит неудачу.
«Зинтегло» одобрили для использования в Евросоюзе ещё в 2019 году, сообщает New Atlas, но Bluebird Bio потерпела неудачу в переговорах со страховыми компаниями. Впоследствии терапия была отозвана с нескольких рынков в Европе после отказов страховщиков оплачивать многомиллионный счёт.
