Однократное редактирование ключевого гена позволило снизить уровень холестерина, закупоривающего артерии, примерно на 50% на протяжении целого года без каких‑либо нежелательных эффектов, сообщили учёные.
Столь впечатляющие результаты получили у четырёх человек, которым ввели максимальную дозу экспериментального препарата в ходе пилотного исследования, опубликованного в ноябре 2025 года в The New England Journal of Medicine.
Исследование было совсем небольшим: в нём участвовали всего 15 пациентов с опасно высоким уровнем холестерина, который не удавалось снизить лекарствами. Учёные проверяли безопасность пяти различных доз препарата для редактирования генов на основе CRISPR‑Cas9. Его вводили внутривенно. CRISPR‑Cas9 работает как биологические ножницы: система разрезает ДНК в заданном месте, чтобы изменить работу нужного гена, включить его или выключить.
«Если бы 15 лет назад вы спросили меня, сможем ли мы когда‑нибудь сделать нечто подобное, я бы решил, что вы сошли с ума», — ранее рассказывал CNN один из руководителей исследования доктор Стивен Ниссен, главный научный сотрудник Института сердца, сосудов и грудной хирургии имени Сайделл и Арнольда Миллеров при Кливлендской клинике в Огайо.
Новые данные исследования, опубликованные в NEJM, похоже, отвечают на главный вопрос: насколько долговечен эффект такого вмешательства? «Действительно ли достаточно одного раза, которого хватит на всю жизнь? Такой вопрос стоял у нас с самого начала», — сказал ведущий автор исследования доктор Люк Лаффин, кардиолог Кливлендской клиники, специализирующийся на профилактике сердечно‑сосудистых заболеваний.